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CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，新药研发迎来哪

时间: 2021年11月28日 08:06 | 作者：朗依制药 | 来源: 医药资讯| 阅读: 132次

药物上市的根本目的是为了解决患者的需求，而“以患者需求为核心，以临床价值为导向”已经成为药物研发界的普遍共识。这一共识源自今年7月2日，百度，CDE发布的“关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知”（以下简称“征求通知”），一些分散的、低效的、重复低水平的创新将因此逐渐退出历史舞台。

拒绝me-worse，酝酿创新巨变

“征求意见”的发布曾激起国内市场极大反响，以A股市场为例，当时跌幅在10%以上的多达12只，跌幅超5%的有59只，多只CRO/CMO/CDMO个股纷纷出现大跌。在众医药股集体杀跌的背后，正是源自征求通知酝酿的巨变，它在一定程度上“挤掉”了创新药的估值泡沫。Me-too类企业并非不可取，它们的出现，有助于降低医保支付压力和患者用药负担，但如果所有企业都扎堆在同一领域，临床资源浪费、资金浪费的问题也会随之而来，我国的制药行业就会逐渐失去竞争力，形成“内卷”式“内战”。

仔细回想，早在2021年，国务院发布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》就提出了“鼓励以临床价值为导向的药物创新”。多年来，国家药监局通过消除审批积压、改革注册分类、建立沟通交流机制、默示许可制度、药品加快上市通道等，快速提升了创新药物的批准数量。

上周五（11月19日），CDE六连发重要文件。其中，最受业内关注的就是《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》（以下简称“指导原则”），从内容上来看，它是对“征求意见”中的内容进一步进行了明确，同时也对CDE在11月10日发布的《中国新药注册临床试验现状年度报告（2021年）》（以下简称“报告”）揭示的一些主要问题，如：爆发式的创新药临床试验深陷同质化内卷、拖沓的临床试验效率、儿童药临床试验占比低、临床试验地域分布不均衡等，进行了一系列回应。

呼应“报告”问题，让肿瘤药研发质效并举

（1）“指导原则”回应“报告”中所呈现的“扎堆抗肿瘤，阿帕替尼、PD-1单抗夺冠”问题，提出更关注安全性、有效性和依从性的要求：

“新药研发应以为患者提供更优（更有效、更安全或更便利等）的治疗选择作为更高目标“

“’对照药’是体现新药临床价值的基础“

“应该关注阳性对照药是否反映和代表了临床实践中目标患者的最佳治疗选择”

“开发长效制剂，减少给药频次，可有助于减少患者治疗负担，提高治疗依从性。”

“改良型新药的研发，可以参考《化学药品改良型新药临床试验知道技术原则》。”

“鼓励在研发初期即考虑应用、设计和开发PRO工具，通过PRO了解患者需求，并为后续研发过程中充分、合理和科学地应用PRO工具打下基础。”

“指导原则”强调了抗肿瘤药物临床研发中受试者的权益，比如首次进行人体试验（firstin human, FIH），受试者的安全性始终是首要关注的事项和重要的评价内容，并通过引入新的治疗终点“患者报告结局”（patient reported outcome，PRO），来捕捉传统评价指标总生存期（overall survival, OS）和无进展生存期（progression-free survival, PFS）等无法全面反映的患者治疗体验和临床获益，以及抗肿瘤治疗对肿瘤患者生活质量的影响。

（2）“指导原则”回应“报告”中揭示的“针对老人和儿童的临床试验少”问题，给陷入研发困境中的企业提供一些新的创新思路——改良型新药研发也是创新药的重要组成部分，在当前的抗肿瘤药物领域，研发的关注点都高度扎堆于靶点，而忽视了改良给药途径和药品剂型，以及对罕见病适应症的探索。

“鼓励研发单位开发针对儿童的剂型，尤其是低龄儿童，需考虑其吞咽能力及口味等”

文章标题: CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，新药研发迎来哪

文章地址: //www.pedca.com/news/545568.html

CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，新药研发迎来哪

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