时间: 2022年11月04日 08:18 | 作者:朗依制药 | 来源: 医药资讯| 阅读: 66次
今天,记者从复旦大学附属儿科医院获悉,该院教授王艺领衔的 " 一项在 1 型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射 EXG001 307 后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验 " 项目正式启动。
目前,网易,国内已上市的脊髓性肌萎缩症(SMA)靶向治疗药物有两种,即反义寡核苷酸药物和小分子药物,基因替代治疗药物尚未在中国上市使用,且价格昂贵。由我国自主研发的 EXG001-307 是新一代治疗 SMA 的基因替代治疗药物,有望提供有效、安全且经济的新型治疗药物。
该临床试验项目集结了神经科、康复科、免疫科、心内科、肝病科、呼吸科、检验科、重症医学科、临床药学部、医务科等 9 个学科 23 名专家和 4 名研究护士。项目启动会对所有成员进行全面培训,包括研究方案、GCP 培训,同时也讨论了项目实施细则和招募方案。本研究也将与美儿 SMA 关爱中心合作,积极开展受试者招募和筛选,以及 SMA 治疗研究的全程化管理。
此前,复旦儿科 SMA 多学科团队参加过小分子药物的国际多中心的研究,由此锻造了一支具备国际临床研究水平和能力的团队,同时在国内牵头成立中国 SMA 诊治中心联盟,覆盖全国 74 家医疗机构,推进我国 SMA 多学科管理与合作交流;积极致力于推动 SMA 靶向治疗药物在国内上市后临床研究。
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