新快报讯5 月 7 日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准罗氏制药舒友立乐（英文商品名：HEMLIBRA，化学通用名：艾美赛珠单抗）新适应症，用于不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重度 A 型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏，FV Ⅲ＜1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。这意味着舒友立乐成为了目前中国首个且目前唯一一款可同时治疗体内含或不含凝血因子Ⅷ抑制物的 A 型血友病常规预防性药物。而在 2021 年，舒友立乐已在我国获批用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的 A 型血友病的常规预防性治疗。
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子Ⅷ，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有 13.6 万名患者，其中 A 型血友病最为常见，约占所有血友病的 80%-85%。而在所有 A 型血友病患者中，约 70%-80% 的重度及 90%-95% 的中轻度患者体内不存在凝血因子Ⅷ抑制物。
" 预防治疗是 A 型血友病最主要的治疗方法之一。" 中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示。2021 年，世界血友病联盟发布《血友病管理指南》明确指出：预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案，应在任何时候都进行预防治疗，以避免出血。" 通过对血友病患者提前进行凝血因子补充，腾讯，使其维持在一定水平，可以降低出血风险，维持正常关节和肌肉功能。长期规范化的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。"
然而，目前我国仅有不到 10% 的血友病患者接受了预防治疗，远低于世界平均和发达国家水平，因治疗不足导致成年患者致残率高达 70%。" 长期以来，A 型血友病标准预防治疗需要每周进行 2-3 次 F Ⅷ静脉输注，每年注射总次数高达约 104-183 次，治疗负担不言而喻。" 北京协和医院血液内科主任赵永强教授指出，" 频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。"
首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授谈到，作为可同时用于成人和儿童患者的常规预防性治疗创新药物，舒友立乐在显著降低出血风险的同时，极大简化了治疗过程。每周一次皮下注射的给药方式解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题，让更多中国患儿可以回归学校，健康成长。
南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授表示，无论是抑制物或非抑制物患者，艾美赛珠单抗均显示出了优异的疗效和安全性结果。凭借其优异的临床表现，舒友立乐有望帮助更多患者有效防止出血或降低出血发生的频率，最终远离轮椅乃至回归正常生活，拥有 " 零出血 " 的自由人生。
此次舒友立乐非抑制物适应症获批是基于三项关键性三期临床试验 HAVEN 3、HAVEN 4 及 HAVEN 5。据了解，舒友立乐已被《血友病治疗中国指南（2021 年版）》推荐作为可用于预防治疗的非因子类产品。
采写：新快报记者 梁瑜