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新药研发有多难?九死一生!

时间: 2021年03月09日 21:20 | 作者:朗依制药 | 来源: 医药资讯| 阅读: 103次

· 从某种意义上讲,现在的医保集采,相当于是对“蛋糕”进行重新分配,以鼓励创新,也是一个良币驱逐劣币的过程。

· 一款创新药,平均研发时间是12年-15年,平均资金投入是15亿-20亿元人民币。

· 新药研发有风险,特别是first in class,风险非常高,可以说是九死一生。

· 2021年医药健康产业仍然会保持火热的发展态势,更多的投资机构、资金会流入医疗健康领域。

正文:

2021年,新冠疫情肆虐,这个让全球各国头疼的狡猾病毒,却意外让生物医药逆势起飞。尽管如此,生物医药企业——诺诚健华-B(09969.HK)几乎在疫情最严重时期开始了上市招股。诺诚健华由著名生物学家施一公和拥有20年新药开发及企业管理经验的崔霁松女士联合创建,专注恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制。这一时期上市,诺诚建华能够享受疫情带来的市场红利十分有限,上市过程亦是百转千回。

“大家认为一个生物医药的初创企业,没有盈利,也没有面见投资者,谁也没有信心能否成功上市。但是如果推迟上市,之前的很多工作可能付诸东流,也不知疫情什么时候能够控制。”诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松在接受《财经》新媒体记者采访时说。

不过,登陆资本市场9个月后,诺诚健华所研发的BTK抑制剂——奥布替尼获批上市,成为治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的又一款创新药。

“新药研发有风险,特别是first in class,风险非常高,可以说是九死一生。”崔霁松在回忆研发奥布替尼过程的时候对记者感慨。她提到,一般来说,一款创新药的平均研发时间是12年-15年,平均资金投入是15亿-20亿元人民币,周期长、耗资重的主要原因在于研发中的各个环节都有可能失败,甚至上市后依然可能出现安全性问题。

不过,作为投资人,北京昌平科技园发展有限公司(简称“昌发展”)董事、总经理王颖对《财经》新媒体表示,层出不穷的精准医疗技术正在加快新药研发的进程,比如AI技术,新的基因组学、单细胞组学技术等,他们能够提高靶点发现和候选化合物的筛选效率,更快地寻找标的物。

癌症是人类的公敌,抗癌仍然有很长的路要走。在中国,癌症病人5年存活率仅约40%,而这一数字在美国约为70%。崔霁松认为,未来需要更多企业、机构等联合起来,各尽所长,共同对抗癌症。

放眼更为广阔的医疗板块,新的一年是否能延续去年的火热?王颖谈到,医药健康产业仍然会保持这一态势,越来越多的人们意识到生命健康的重要性,这将促进更多的投资机构、资金关注这一领域。“医药健康产业虽然有一些泡沫,但最终大浪淘沙,优秀的企业、机构一定会发展起来”,她说。

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新药研发,九死一生?

《财经》新媒体:为什么国内外创新药研发如此缓慢?它的研发过程需要哪些步骤?需要企业投入多少资金?

崔霁松:一款创新药,平均研发时间是12年-15年,平均资金投入是15亿-20亿元人民币。

为什么那么贵?主要是新药研发过程中的失败率高,而且在临床前各个阶段都有可能失败。首先,企业需要从数万个化合物中找到能够进入临床的几个,而且在临床一期、二期、三期,甚至上市之后,都有可能失败。

主要的失败点在哪呢?第一,靶点选择。靶点失败是一个很昂贵的失败,历史上有很多不成药的靶点,整个行业为此花了很多钱,但是他们就是不能成药。

第二,临床阶段的失败,尤其是临床三期的失败。一个规模较大的临床三期需要花费上亿美元,但这一个失败便将前面的一切努力归零。有的药甚至上市后一两年仍可能存在安全性问题,这个失败就更大了。

《财经》新媒体:奥布替尼也是一款创新药,它的研发过程是怎样的?

崔霁松:BTK抑制剂在B细胞淋巴瘤中起很大作用,它能够抑制B细胞增殖与分化,进而抑制肿瘤,这个概念我们是明确的。对于B细胞淋巴瘤,BTK靶点的成药性已被证明,只要找到一个最优的化合物,就能研发出最好的药。

我们用5年时间把奥布替尼做出来,是因为我们坚信BTK是一个很好的靶点,同时我们选了一个很好的化合物,而后在临床阶段全力推进。对于复发难治的B细胞淋巴瘤,BTK抑制剂是革命性的药物,同时,这种药在中国及全球需求量很大。

BTK抑制剂——奥布替尼创造了一个成功的例子,但它并不代表每个创新药物都能在5年做出来。诺诚健华目前的药物全部是自主研发的,产品线上十几个产品,其中有一些产品的靶点,我们确信能够成药,但有30%的靶点完全新的,first in class。事实上,即使某个药品在临床上没有呈现想要的结果,我们觉得也非常正常。新药研发有风险,特别是first in class,风险非常高,可以说是九死一生。

我们公司的口号是科学驱动创新,一切都要基于科学基础。

文章标题: 新药研发有多难?九死一生!
文章地址: //www.pedca.com/news/416676.html
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