对话琅钰集团CEO兼琅铧医药负责人向宇博士： 与中国罕见病联盟携手推动中国

2021年3月21日世界睡眠日当天，在“中国发作性睡病多方合作研讨会”上，中国罕见病联盟与琅钰集团正式签署五年战略合作协议，携手展开全方位合作，从罕见疾病登记研究、社会研究，到防治协作网体系的搭建、多学科诊疗体系的搭建和各单病种学组的搭建，到医生培训教育活动和患者培训教育活动， 到国内外罕见病的公众宣传和教育活动，再到公益慈善领域的合作，共同致力于改善我国罕见病健康生态系统，使更多罕见病患者获益。

琅钰集团CEO兼琅铧医药负责人向宇博士

　01琅钰集团为什么参加此次世界睡眠日活动?

　　“世界睡眠日”设立的目的是要引起人们对睡眠重要性和睡眠问题的关注。在中国有一群人因患有“发作性睡病”-罕见神经系统疾病，受苦于白天反复发作的无法遏制的睡眠、猝倒发作和夜间睡眠障碍等症状，造成在教育和就业问题(例如学业差，缺勤，失业，残疾等)以及人际关系和精神健康方面的损害。

　　目前在我国这个群体大约50万人，发作性睡病的患病率约0.033%。截至目前，国家药品监督管理局(NMPA)尚未正式批准任何药物用于治疗发作性睡病。中国医生治疗发作性睡病的选择非常有限，发作性睡病患者的治疗需求无法得到满足。

　　作为一家致力于打造中国首个罕见病生态系统、为罕见病患者未来提供可持续支持的企业，琅钰集团希望通过此次世界睡眠日活动，唤起各界对发作性睡病等罕见病的认知、促进更多本土合作和创新，助力中国医疗健康行业的发展。

　　为了填补国内这块空白，琅钰集团旗下琅铧医药与法国Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得发作性睡病治疗药物Wakix®(pitolisant)在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。Wakix ®是一种治疗伴有或不伴有猝倒发作性睡病的药物，已在在欧盟和美国获得上市批准。该病的治疗现在以对症为主，旨在尽可能地改善日间嗜睡和猝倒症状，提高患者正常学习、工作和生活的能力。创新药物Wakix®中的活性成分Pitolisant是一种选择性组胺3(H3)受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。

　02能否介绍下琅钰致力于打造的中国首个罕见病生态系统?

　　琅钰集团正在构建中国第一个罕见疾病生态系统，为罕见疾病患者的诊断和治疗提供解决方案，支持罕见病患者进行全程疾病管理，以及进行在罕见病健康领域的战略和商业布局。琅钰集团旗下目前有琅铧医药和子昂健康两大板块业务。

　　琅铧医药的业务重点简单说主要是快速引入国外罕见病治疗药物，同时加速建立独立研发平台与管线，而子昂健康是一家健康管理公司，依托集团遍布全球的罕见病诊疗尖端资源，专注于为2000万中国罕见病患者打造一站式健康管理平台，致力于建设罕见病领域的卓越生态体系。

　　琅钰集团不仅有先进的治疗手段(药物等)，还将利用互联网工具和人工智能建立起以患者为中心的数字化服务平台，作为工具帮助提高疾病意识、方便进行筛查和诊断，进行全周期的疾病管理，为整个罕见病社区提供服务。

　　同时琅钰集团正与各个领域的合作伙伴，无论是国外先进的制药公司，还是国内优秀的行业同道、政府机构、医院、渠道、平台等，正着手与合作伙伴共同搭建生态系统，多渠道形成服务闭环，也将探索各种支付创新，为罕见病患者提供全方位的服务解决方案。

　03琅钰集团此次与中国罕见病联盟签约有何意义?

　　琅钰集团的目标是为中国的罕见病患者和家庭提供世界上最好、最有效的药物和治疗方案、为罕见病患者及其家属提供支持网络和帮助其实现个体化的需求、成为行业领军企业，支持中国罕见病社区。

　　但解决罕见病群体在筛查、诊断、治疗、和用药可及上的难题，仅仅依靠企业的力量是远远不够的，新浪，还需要罕见病联盟、医疗卫生专家、患者组织-如：觉主之家、各级政府部门等社会各界共同的力量。海内外过去多年的实践经验，也都证实了：仅靠任何一个单方力量解决罕见病药物的用药可及和疾病管理，甚至于支付是远远不够的，多层次保障势在必行，而政府主导是多方共建共付的有力前提。　　

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康先生指出：“中国罕见病联盟，不仅关爱目前罕见病目录121种疾病患者的生存状况，同时也关注众多罕见病患者的诊断、治疗、康复、支付等问题，期盼罕见病患者的病症以及生存状况都能够得到进一步改善，这需要多方持续努力，最终让党和国家的政策红利惠及患者，使他们带着生活的希望重获健康。”

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