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干细胞治疗类产品如何监管？看看日本的监管现状

时间: 2021年06月08日 20:38 | 作者：朗依制药 | 来源: 医药资讯| 阅读: 143次


2021年，因对“体细胞重编程技术”的研究，时任京都大学教授的山中伸弥获得当年的诺贝尔生理或医学奖。这使得时任日本首相安倍晋三对于诱导多能干细胞技术抱有极大的期望，2021年12月，他承诺10年内投资1100亿日元
（约10亿美元）
用于发展再生医学，作为振兴日本经济的重要手段之一。
为加速临床应用，真正实现干细胞的经济价值，促进企业发展，安倍宣布了两项法规，试图改变干细胞治疗临床应用缓慢的状况。这两项可以说是对医疗产品“松绑”的法规就是《再生医学安全法案》和《药品和医疗器械法》。

1

再生医学安全法案

《再生医学安全法案》
（the Act on the Safety of Regenerative Medicine, ASRM）
发布于2021年11月。该法案
只要医院及诊所能够证明他们拥有由卫生、劳动和福利部认证的细胞处理设备，然后由独立审查委员会通过提案并得到卫生部的认证，那么就可以允许医院及诊所在不经过常规药物有效性试验的情况下使用这项细胞疗法
（表1）
。

在此项法案发布前，已有很多不合规的诊所通过医疗旅游行业获利。支持这项法案的人员表示，这项法案可以确保所有运营中的细胞治疗诊所都是在厚劳省完成注册的，具备一定的开展业务的资质，且细胞疗法注册制度更利于政府管控。但也有持反对态度的专家，如神户理研所的Doug Sipp表示，ASRM的注册具有误导患者的可能，毕竟注册不代表该诊所的治疗方案就真的安全有效，若以此来吸引患者接受治疗，可能会让患者陷入风险。

例如，位于东京的诊所Avenue Cell Clinic，表面上它看起来更像是一家水疗中心，该诊所的官网上特别指出其已在ASRM完成注册。截止2021年9月，至少有10名患者已经在这家诊所完成脂肪来源干细胞的输注，以治疗或延缓神经退行性疾病肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。客服代表在电话中透露，每次治疗大概花费150万日元，50-70%的患者在接受治疗后症状有所缓解，诊所每年服务不同适应证的患者约1,000名。


为了确认干细胞治疗ALS的可行性及有效性，Nature的记者采访了5名再生医学领域的科学家，他们表示目前没有令人信服的证据表明干细胞可以治疗ALS，甚至有理由认为干细胞治疗对于ALS不起作用。对此质疑，Avenue Cell Clinic的代表拒绝了Nature的正式采访，并声明诊所是按照ASRM的要求来运营的。

除了对干细胞治疗的有效性及效果验证方面的担忧，外界对于ASRM关于干细胞疗法的注册也十分在意。干细胞疗法在ARSM上注册需要委员会进行资格审核，委员会由5-8人组成，成员包括细胞生物学家、再生医学领域专家、临床研究及细胞培养方面的专家，此外还需要律师、生物伦理学家和生物统计学家的参与，并且还制定了相关政策，规定利益相关人员不可以作为委员会成员，防止相关诊所走捷径。即使看起天衣无缝，但依然有人去“钻空子”，“货比三家”后选择对自己产品注册有利的第三方委员会进行审核。目前日本政府也在思考应对之策，以保证注册程序的严格和规范。
尽管如此，日本国立健康科学研究所的Yoji Sato依然认为日本目前的干细胞疗法注册体系还是优于美国。他引用了佛罗里达州两名患者在接受未经证实和批准的干细胞治疗后失明的案例来进行论证，由于没有完善的法律来规范干细胞治疗，美国FDA花了四年时间通过法律来阻止公司提供不靠谱的治疗手段。如果在日本，对于没有得到委员会批准的诊所，警察可以对相关涉事人员进行逮捕。

2

药品和医疗器械法

安倍政府在2021年实施的另一项重要政策是《药品和医疗器械法》
（the Pharmaceutical and Medical Devices Act）
。根据该法案，
一家公司可以获得有条件的批准，在全国范围内销售该种疗法长达7年之久，条件是在7年期间必须收集疗效数据，其费用由保险体系承担
。与ASRM不同的是，申请单位需要提供小样本临床试验的疗效数据。截止2021年9月，日本有条件地批准了3项疗法：干细胞治疗脊髓损伤、心脏疾病、肢体重症缺血性疾病。
但是根据该政策，有条件批准所需的临床试验与以往相比明显减少，科学界对此颇为忧虑。国际干细胞研究协会2021年的一份报告称，在小规模的临床试验基础上给予市场批准，可能会放松对疗效的评估，降低了人们对该领域的科学标准信任感。
文章标题: 干细胞治疗类产品如何监管？看看日本的监管现状
文章地址: //www.pedca.com/news/476958.html
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