生物医药科技创新前沿、我国发展态势和新阶段的若干思考

生命科学领域发展迅猛。近年来，个性化药物和精准医学、生物大数据和人工智能、基因编辑技术、癌症免疫疗法、CAR-T 细胞治疗技术、蛋白激酶靶标等以及新药研究的新策略与新技术等研究热点不断涌现，为新药研发带来了新机遇和新挑战。国内外生物医药领域始终保持稳健持续的增长，我国的医药市场发展空间巨大。2021 年开始实施的“重大新药创制”国家科技重大专项，从创新药物研究、大品种改造、平台建设、孵化基地培育、关键技术攻关等5 个方面进行布局，推动了我国创新药物研发和技术平台体系建设，产生了一批重要成果。面向“十四五”时期的新形势、新任务，我国新药研究要以创新驱动生物医药新跨越，向着研制“同类第一”或“同类最优”的创新药目标努力奋进。

The field of life sciences is developing rapidly. In recent years, research hotspots have continued to emerge,such as individualized therapy and precision medicine, big biological data and artificial intelligence, gene editing, cancer immunotherapy, CAR-T cell therapy, protein kinase targets, and new strategies and technologies for drug development, bringing both new opportunities and new challenges to the research and development of new drugs. The domestic and international biopharmaceutical industry has maintained steady and sustained growth, and China’s pharmaceutical market has huge potential for development. The National Science and Technology Key Special Project “Major New Drug Development”, which was launched in 2021, focused on five areas: innovative drug development, modification of drug varieties with large sales volume, development of technology platforms, incubation base cultivation, and research on key technology. The project has promoted innovative drug research and development of technology platforms in China, producing a number of important results. Facing the new situation and new tasks during the 14th five-year plan period, China should engage in new drug research driven by innovation, and strive towards new biopharmaceutical advances and the goal of developing “first in class” or “best in class” drugs.

★Key words★

关键词

生命科学；创新药物；精准医学；生物大数据；基因编辑；CAR-T 细胞治疗技术；疫苗；国家科技重大专项；重大新药创制

life science; innovative drugs; precision medicine; big biological data; gene editing; CAR-T cell therapy; vaccine; National Science and Technology Key Special Project; Major New Drug Development

一、科技创新——新机遇和新挑战

（一）生命科学发展总体趋势

生命科学领域近年来发展迅猛，呈现出5 个方面的趋势，分别为：①生命科学正在经历第三次革命，其特征表现为多学科的汇聚（convergence）。生命科学的发展不再仅仅是生物学家的事，而是将物理学、化学、数学、信息科学、工程科学、材料科学等多学科都融合到生命科学的发展中。②生命科学进入大数据时代。“生命数字化”深刻影响社会的各个方面。③对生命的系统化认识。技术革新使人类对生命的认识更加全面、精确、定量，生命科学也逐渐走向成熟。研究内涵发生转变，以分子生物学、基因组科学为代表，由观察到分析，由分析到系统，由系统到重建；学科领域不断拓展，表观遗传学、结构生物学、脑科学等的发现丰富和加深了对生命本质的认识；研究技术持续革新，以超高分辨率成像、测序技术、单分子等为代表的新技术、新方法不断推动新的进展。④对生命的工程化改造。改造、利用的能力进一步增强，比如基因工程、再生医学、合成生物学、人工智能和3D 打印等迅猛发展。⑤成果转化进程不断加快，对经济发展、生态文明和民生改善等产生重要影响。

（二）生物医药科技创新前沿和研发热点

1. 从个性化药物到精准医学

长期以来，医生对于同一种疾病的患者往往是采用同一种药物进行治疗，实际效果并不理想。比如，肿瘤患者的药物有效率平均仅有20%，阿尔茨海默病患者的药物有效率大约为30%，这些数据反映出很多药物用在部分病人身上是无效的。随着研究的深入，大家越来越认识到，人的遗传背景不一样，会导致体内药物的反应也不一样。这提示我们，对药物的研究和药物的应用必须要注意个性化的特点。在美国，FDA 批准的药物中涉及的个性化药物在新药获批中的比例已由2021 年的21%增加至2021 年的42%，上升趋势显著增加[1]。

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